Vad är biologiska behandlingar?

"Biologics" hänvisar till vilken typ av medicinsk terapi som härrör från levande organismer såsom människor, djur eller mikroorganismer. Detta står i motsats till traditionella icke-biologiska läkemedel, som syntetiseras i ett laboratorium via kemiska processer utan använder delar av levande saker. Andra termer som ibland används är bland annat "biologisk terapi", "biologisk terapi", "biologiska" och "biofarmaceutiska läkemedel". Du kan också höra dem som kallas av deras överkortsnamn eller som en specifik underkategori av biologiska terapier (t.ex. , genterapi).
De äldsta formerna av biologics har funnits i många år, till exempel vaccinerna som utvecklats under 19^th århundrade. Insulin var en annan relativt tidig biologisk terapi. Men sedan 1990-talet har antalet biologiska produkter på marknaden ökat betydligt. Många typer av biologisk terapi är nu tillgängliga för att behandla ett brett spektrum av olika medicinska tillstånd, såsom olika former av cancer och autoimmuna sjukdomar. Fler utvecklas och görs tillgängliga varje år. Dessa biologiska terapier har alla olika fördelar och potentiella risker.

Vilka typer av biologisk terapi är tillgängliga?

Några av de allmänna klasserna av biologics inkluderar:

Blod eller andra blodprodukter (som blodplättar)
Steroidhormonterapier (som östrogen, testosteron)
Vacciner (som för förebyggande av sjukdomar)
Antitoxiner (som att behandla en snakbete)
Rekombinanta proteiner (såsom insulin eller erytropoietin)
Rekombinanta nukleinsyror (som de som utvecklats för genetisk hyperkolesterolemi)
Interleukiner (immunmolekyler som kan användas för att behandla vissa infektioner och cancerformer)
Tendoner, ligament eller annat material som används för transplantation
Monoklonala antikroppar (som de som används för att behandla autoimmuna sjukdomar och cancer)
Stamcellterapier (som för vissa cancerformer eller genetiska sjukdomar)
Andra cellterapier (som specifika T-celler som används för att behandla cancer)
Genterapier (som de för genetiska förhållanden)

Villkor som kan behandlas med biologisk terapi

Mer nyligen utvecklade biologiska terapier har revolutionerat behandlingen av många olika sjukdomar. De har varit särskilt viktiga för behandling av autoimmuna sjukdomar, cancer och vissa genetiska tillstånd.
Till exempel har biologiska terapier utvecklats för att behandla följande:

Reumatoid artrit
Psoriasis
Ankyloserande spondylit
Crohns sjukdom
Multipel skleros
Diabetisk retinopati
Åldersrelaterad makuladegenerering
Diabetes
Magcancer
Bröstcancer
Koloncancer
Former av leukemi och lymfom
Infertilitet
osteoporos
Cystisk fibros
Hemofili
Sicklecellanemi

Förstå biologiska läkemedel för artritbehandling

Hur skiljer sig biologiska terapier från traditionella farmaceutiska droger?

Generellt är tillverkningsprocessen för biologics mer komplicerad än för små molekyler ("icke-biologiska" läkemedelsbehandlingar, såsom aspirin). Detta är en del av varför biologiska ämnen är vanligtvis dyrare än alternativa biologiska behandlingsalternativ. Eftersom tillverkningsprocessen är så komplicerad kan strukturen hos biologics inte förstås fullt ut. Det kan vara svårt eller omöjligt för ett annat företag att exakt replikera det.
Biologics är större, mer komplexa molekyler jämfört med traditionella farmaceutiska läkemedel. Till skillnad från traditionella läkemedel behöver de viss komponent från en levande organism för att kunna tillverkas.
I allmänhet är biologiska terapier mer målmedierade än icke-biologiska behandlingar. Exempelvis är metotrexat och sulfasalazin två ej-biologiska läkemedelsbehandlingar för reumatoid artrit. Dessa läkemedel påverkar flera olika delar av en persons immunförsvar. Däremot har biologiska terapier för reumatoid artrit mycket specifika mål (som att blockera en specifik receptor för en riktade immunmolekyl). Detta minskar sannolikheten för vissa biverkningar, även om andra fortfarande är en potentiell risk.
Biologer tenderar att vara känsligare för värme och ljus. Ofta kan de inte tas i munnen utan måste ges genom injektion eller infusion.

Hur fungerar biologics?

Olika biologiska terapier har olika syften, mål och design, och de fungerar alla lite annorlunda. Tveka inte att fråga din vårdgivare om du har frågor om den aktuella biologiska terapin som är relevant för dig.
Ta till exempel tocilizumab (handelsnamn Actemra), en biolog som används för att behandla reumatoid artrit. Det hör till en klass av biologiska terapier som kallas monoklonala antikroppar. Tekniskt sett är tocilizumab en rekombinant monoklonal IgG1 anti-human IL-6-receptorantikropp. Till skillnad från antikroppar som din kropp gör naturligt, bekämpar denna typ av antikropp inte infektion. Istället kan det användas för att direkt rikta sig till tillstånd som reumatoid artrit.
Vad är en monoklonal antikropp? IL-6 är en cytokin (en immun-signalerande molekyl). Det kan binda celler och skicka signaler. När IL-6 binder, tenderar det att öka inflammation och andra processer som förvärrar reumatoid artrit. Tocilizumab blockerar delvis receptorn för IL-6, vilket kan minska symtomen.
Dessa speciella monoklonala antikroppar produceras genom en serie steg, som börjar med tidig produktion av antikroppar hos möss. Därefter modifierar forskare dessa antikroppar och ersätter mycket av dem med delar av antikroppar från människor. Inuti laboratoriet tillverkas många identiska kopior av dessa nya antikroppar. Dessa hybridantikroppar kan sedan ges till patienten för att bidra till att blockera kroppens svar på IL-6.
Om en biologi har "ab" i slutet av dess namn är det en bra ledtråd att produkten är någon form av modifierad antikropp.

Specifika Biologics

Biologics in Autoimmune Diseases

Några av de vanligaste biologerna används för autoimmuna sjukdomar, sjukdomar där kroppens immunsystem spelar en roll vid onormalt angrepp av egen vävnad. Dessa inkluderar tillstånd som reumatoid artrit, psoriasis, Crohns sjukdom och andra. Många av dessa speciella terapier är FDA-godkända för behandling av mer än en typ av autoimmun sjukdom. I vissa fall kan läkare ordinera dessa behandlingar off-label om de inte har genomgått hela studien av studier som behövs för FDA-godkännande, men det finns fortfarande god anledning att tro att de kan vara effektiva.
Vad är autoimmuna sjukdomar? Eftersom biologiska ämnen ofta är dyra och svårare att administrera, ges de ofta (men inte alltid) efter att du har provat en annan icke-biologisk typ av terapi.
En av de vanligaste typerna av moderna biologiska terapier för autoimmun sjukdom är TNF-blockeraren. TNF-blockerare inkluderar de populära droger etanercepten (Enbrel), adalimumab (Humira) och infliximab (Remicade). Dessa läkemedel blockerar alla nedströms inflammatoriska effekter av en immunmolekyl som kallas TNF-alfa. De är FDA-godkända för flera olika autoimmuna sjukdomar.
Andra biologer har utvecklats för att blockera receptorerna för olika immunmolekyler. Andra konstruerades för att rikta T-celler, specifika celler i immunsystemet. Några av dessa andra biologer som är viktiga i autoimmun sjukdom innefattar:

Ustekinumab (Stelara)
Secukinumab (Cosentyx)
Abatacept (Orencia)
Guselkumab (Tremfya)

En annan viktig biologisk i autoimmun sjukdom är interferon beta-1a (Avonex), vilket är en nyckelbehandling för multipel skleros.

Biologics in Cancer Treatment

Biologiska terapier är också mycket viktiga för cancerbehandling, och många fortsätter att utvecklas. Det finns många olika typer av dessa behandlingar. Ibland används de som förstahandsbehandling. Andra tider används de efter att andra behandlingar misslyckats eller vid avancerade cancerformer. Ofta används de förutom andra behandlingar.
Några av dessa behandlingar är terapeutiska antikroppar. Till exempel är läkemedlet pembrolizumab (Keytruda) en biologiskt utformad antikropp som är godkänd för att behandla många olika typer av fasta tumörer. Det fungerar genom att rikta in en specifik receptor som finns på vissa immunceller. Det gör att immuncellerna lättare förstör cancerceller. Dessa typer av biologiska terapier som stimulerar kroppens immunförsvar för att bättre bekämpa cancer kallas immunterapier.
Vad är immunterapi och hur fungerar det? Andra typer av terapeutiska antikroppar stör signaleringsvägar som främjar tumörtillväxt, såsom trastuzumab (Herceptin). Eller de kan utlösa cancerceller att förstöra sig, som rituximab (Rituxan). I andra fall kan de vara kopplade till en giftig substans som kan hjälpa till att förstöra cancercellerna. Till exempel arbetar läkemedlet ado-trastuzumab emtansin (Kadcyla) på detta sätt. Andra typer av terapeutiska antikroppar existerar också.
Immuncellsterapi är ett annat viktigt område av biologisk cancerterapi under utveckling. Det handlar om att samla in en del av en persons immunceller, modifiera dem på något sätt och sedan återinvätta dem. Detta gör att människans immunceller bättre kan attackera tumören. Tumörinfiltrerande lymfocytterapi och CAR-T-cellterapi faller båda i denna kategori.
En annan viktig klass av biologiska ämnen är proteiner gjorda i ett laboratorium. Till exempel används flera olika immunmolekyler (olika typer av interferoner och interleukiner) för flera typer av cancer.

Biologics in Rare Genetic Diseases

Biologisk terapi är också mycket viktigt vid behandling av sällsynta genetiska sjukdomar. Detta kommer sannolikt bara att bli viktigare i framtiden, eftersom fler och fler genetiska terapier blir tillgängliga. Exempelvis innehåller vissa biologiska terapier för behandling av sällsynta sjukdomar enzym ersättningsterapi för Gauchers sjukdom, blodkoagulationsfaktorer för hemofili eller immunoglobuliner för personer med vissa genetiska immunförsvar.
Stamcellstransplantationer, som används för att behandla många typer av sällsynta genetiska sjukdomar, inklusive sicklecellsjukdom, är också en slags biologisk terapi. Forskare fortsätter också att utveckla RNA-terapier och genterapier som i slutändan kan användas för att bota många sällsynta sjukdomar.

Kan biologics tas med andra icke-biologiska terapier?

Ja, vanligtvis. Biologiska behandlingar tas ofta tillsammans med äldre icke-biologiska terapier. Till exempel kan någon med reumatoid artrit fortsätta att ta metotrexat samtidigt som man lägger till en ytterligare biologisk behandling. I andra fall kommer den biologiska behandlingen att ersätta tidigare icke-biologiska behandlingar. Det beror på din specifika situation.

Potentiella biverkningar

Potentiella biverkningar av biologer varierar beroende på den specifika biologiska terapin som är involverad. I vissa fall är dessa biverkningar ganska milda, såsom utslag. Några andra vanliga biverkningar kan inkludera andningsinfektioner, influensaliknande reaktioner eller rodnad på injektionsstället.
Biverkningar av injicerade biologiska läkemedel mot artrit Men allvarligare biverkningar är också möjliga, till exempel en allvarlig allergisk reaktion. Det finns några specifika potentiella biverkningar av biologiska terapier som riktar sig mot olika delar av immunsystemet. Speciellt innehåller många av dessa behandlingar en risk för immunosuppression. Det betyder att en del av ditt immunförsvar inte kan reagera på att bekämpa infektioner som det normalt skulle. Detta kan göra dig mer mottaglig för vissa typer av infektioner. I vissa fall kan de riskera att reaktivera vilande infektioner som annars inte nödvändigtvis skulle ge dig ett problem, såsom tuberkulos.
Vissa biologiska terapier som riktar sig mot immunsystemet kan också öka risken för vissa cancerformer. Detta gäller dock inte för alla biologiska terapier. Risken kan också vara liten eller obefintlig i ett läkemedel som annars ger många potentiella fördelar. Tala om saker med din vårdgivare för att se till att du fattar ett beslut som är meningsfullt för dig. Risker är i allmänhet bättre förstådda för biologiska terapier som har funnits en stund jämfört med nyare behandlingar. Din läkare kan ge dig en bättre bild av de potentiella biverkningarna av en viss biologisk terapi i din situation.

Är biologiska säkra att använda under graviditet och amning?

De flesta biologiska terapier har inte studerats hos gravida eller ammande kvinnor, men vi vet att specifika biologiska behandlingar kan vara farliga för foster eller ammande barn. Det kan dock också vara en risk att sluta en biologisk behandling om du redan använder en. Tala med din läkare om din speciella situation och de övergripande riskerna och fördelarna. Om du tar en biologisk behandling och upptäcker att du är gravid, sluta inte ta det direkt. I stället ring din läkarkontor och berätta situationen för dem.

Är screening nödvändig innan du börjar en biologisk?

Som alltid vill din läkare göra en grundlig medicinsk historia och klinisk tentamen innan du förskriver en biologisk behandling. Detta hjälper din läkare att se till att de potentiella fördelarna med behandlingen överväger potentiella risker. I vissa fall måste din läkare se till att du inte har vissa riskfaktorer innan du börjar en biologisk. Människor med vissa medicinska tillstånd kanske inte kan få biologiska behandlingar. Eller du kan behöva få ett screeningtest för tuberkulos eller ett screeningtest för hepatit. Men detta kommer inte vara nödvändigt för alla typer av biologisk terapi. Din läkare kommer att informera dig om vilka screeningtester som kan vara meningsfulla för dig.
Generellt sett bör du inte ges vissa typer av vacciner (de som innehåller några levande virala komponenter) medan du tar biologiska läkemedel som påverkar ditt immunsystem. Så du kan behöva få några av dessa vacciner innan du börjar behandling.

Hur administreras biologics?

Detta varierar baserat på den specifika biologiska produkten. För närvarande kan de flesta biologerna inte tas genom munnen, även om läkemedelsföretag arbetar för att utveckla muntliga terapier.
I allmänhet ges biologiska läkemedel som injektioner eller som infusioner. Du kan kanske ge dig en injektion under huden, eller du kanske vill ha hjälp av en familjemedlem.
Biologiska terapier är känsliga för värme och ljus, följ noggrant alla beredningsanvisningar från din läkare.
Intravenösa infusioner administreras genom en ven. Dessa brukar ta längre tid, kanske ett par timmar. Dessa ges normalt i ett medicinskt kontor.
I vissa fall behövs endast en enda behandling. I andra måste den biologiska behandlingen tas regelbundet med tiden.

Hur snabbt fungerar biologics?

Hur snabbt ett biologiskt läkemedel fungerar beror på den särskilda behandlingen. Till exempel börjar ett skott insulin börja arbeta nästan omedelbart. Men för något som en biologisk terapi för reumatoid artrit eller psoriasis kanske du inte märker förbättringar i några veckor eller till och med en månad eller mer. Fråga din läkare vad du kan förvänta dig i din speciella situation.

Vad är biosimilars?

På grund av det sätt på vilket biologiska produkter tillverkas är det svårt för konkurrerande företag att producera produkter som exakt motsvarar de första biologiska terapierna. Till skillnad från äldre kemiska föreningar har de flesta biologier inte strikt definierade generiska ekvivalenter. FDA definierar generika som att ha exakt samma aktiva ingrediens som ett varumärkesnamn. Inte bara det, men de är också bioekvivalenta, det vill säga de har samma doseringsform, styrka, kvalitet och prestanda.
I stället har biologics något som heter "biosimilars", som definierades enligt lag 2009. Dessa behandlingar godkänns av FDA och har inga kliniskt meningsfulla skillnader från det ursprungliga varumärkesagenten. De ska fungera på samma sätt som referensprodukten, och de ska vara lika säkra och effektiva. Biosimilarer är i allmänhet billigare än den ursprungliga produkten, men läkemedelsföretag har lobbied mot deras användning och påstår att det saknas bevis på säkerhet och likvärdighet.
Om en biosimilar är tillgänglig, se till att du pratar med din läkare om det är det bästa alternativet för dig. Det är också meningsfullt att se till att FDA har utsett biosimilar som utbytbar med originalprodukten.