Hematopoietisk stamcellstransplantation och primär myelofibros
Varför inte't Alla får en transplantation?
Ett botemedel låter underbart, så du kanske undrar varför alla med primär myelofibros inte får en transplantation. Det handlar om balansen mellan risk och nytta.Behandling i primär myelofibros drivs av riskkategori baserat på tecken och symptom du upplever. Om du inte har några symtom eller har symtom med lågrisk sjukdom är den genomsnittliga överlevnaden efter diagnosen 15,4 år. I det här fallet överväger de potentiella komplikationerna (akut eller kronisk graft mot värdsjukdom och död) som är förknippade med transplantation fördelen med botemedel. Studier har visat att fem års överlevnad hos personer med låg risk eller mellan-1 risk sjukdom var lägre om de hade genomgått en hematopoetisk stamcellstransplantation. I mellan-2 och högrisk sjukdom förbättrades dock fem års överlevnad hos personer som fick en transplantation jämfört med dem som inte.
Om du har mellanliggande 2 eller hög risk primära myelofibros är hematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT) den föredragna behandlingen. Eftersom äldre ålder ökar risken för transplantationsrelaterade komplikationer (övervägande sekundär mot graft mot värdsjukdom) har HSCT historiskt sett reserverats för personer med primär myelofibros under 60 år. Eftersom medianåldern hos personer med primär myelofibros vid diagnos är 67, detta begränsar signifikant antalet personer med primär myelofibros som är potentiella kandidater för denna behandling. Dessutom är den föredragna givaren för HSCT en matchad syskon. En full syskon (samma mor och far som mottagare) har en av fyra chanser att vara en match, vilket ytterligare begränsar antalet personer som kan genomgå denna terapi.
Eftertransplantationsprognos
För närvarande lever 40 till 60 procent av personer med primär myelofibros som genomgår transplantation i minst tre till fyra år. Det finns några bevis som tyder på att genomgått splenektomi (kirurgisk borttagning av mjälten) före transplantation är associerad med förbättrad överlevnadshastighet, särskilt hos män, men orsaken till detta är inte fullständigt förstådd. Dessutom verkar personer som utvecklar myelofibros efter polycytemi vera eller essentiell trombocytemi se bättre överlevnad efter transplantation än personer med primär myelofibros.Vem är inte berättigad?
Vissa personer med högrisksjukdom är inte kandidater till HSCT. Detta bestäms primärt av sannolikheten för överlevnad efter HSCT.Saker som överdriven stor mjälte (mer än åtta inches under ryggbur) och mer än 20 blodtransfusioner före transplantation (särskilt om du har båda) har associerats med lägre femårsöverlevnad efter transplantation.
Vad om du'är inte berättigad?
Så vad rekommenderas om du har högriskbaserad myelofibros men du är inte berättigad till HSCT eller om du inte har en givare? Om du har symtom som smärtsam förstoring av mjälte, trötthet, bensmärta, nattsvett etc. kan ruxolitinib vara en rimlig behandling.Ruxolitinib har visat sig minska symtomen, minska mjältstorleken och förbättra anemi hos personer med primär myelofibros. Ett annat alternativ till HSCT kan vara inskrivning på en klinisk prövning. Detta skulle ge dig tillgång till mediciner som studeras som potentiell terapi för primär myelofibos tidigt.
Det är inte lätt att lära dig att du inte är berättigad till botemedel, men kom ihåg att utforska alla dina alternativ.
Transplantationens framtid som behandling
Med förbättringar i behandlingarna kring transplantation, såsom den behandling som används för att preparera benmärg före transplantation och medicinerna som används för att förhindra graft mot värdsjukdom, genomförs fler transplantationer hos personer över 60 år och med alternativa givare (släktingar inte perfekt matchade eller matchade orelaterade givare). Vissa centra ska transplantera människor med myelofibros upp till 75 års ålder.Förhoppningsvis kommer HSCT med fortsatta förbättringar att finnas tillgängliga för fler personer med myelofibros. Eftersom primär myelofibros är ett sällsynt tillstånd kommer det ta år innan vi har tydlig förståelse för rollen som alternativa givare i HSCT för denna sjukdom.
