Behandlingsframsteg för personer med blodkropp
Nedanstående behandlingsframsteg kan ses som små steg, snarare än stora språng framåt; Dessa terapier kan dock erbjuda överlevnadsfördelar som kan vara extremt meningsfulla för de drabbade.
I vissa fall kan nya terapier till och med hålla flamman av hoppförbränning - att läkande behandling som benmärgstransplantation eventuellt kan eftersträvas - medan det tidigare inte kan ha varit ett alternativ.
Vinster i överlevnad måste övervägas tillsammans med biverkningar och toxicitet; i dessa situationer vill patienterna normalt leva såväl som de kan (livskvalitet) och så länge de kan (överlevnad).
Nyligen godkända terapier
| Läkemedel | Sjukdom studerad | Komparativ fördel |
| Inotuzumab ozogamicin (Besponsa) | Återfallande eller eldfast B-cell ALL | 35,8 procent uppnådde ett komplett svar (jämfört med endast 17,4 procent med standardterapi) 8,0 månader median överlevnadstid (vs 4,9 månader med standardterapi) |
| Lenalidomid (Revlimid) | Ny diagnostiserad multipel myelom | Underhållsterapi med lenalidomid efter transplantation minskade dödligheten med 25 procent jämfört med placebo eller observation. Förbättrad överlevnad utan sjukdomsprogression: 52,8 månader med lenalidomid vs 23,5 månader |
| Daunorubicin och cytarabin liposom för injektion (Vyxeos) | Ny diagnostiserad terapi-relaterad AML (t-AML) AML med myelodysplasi-relaterade förändringar (AML-MRC) | Förbättrad överlevnad jämfört med patienter som fick separata behandlingar av daunorubicin och cytarabin (median överlevnad 9,56 månader vs 5,95 månader). |
1. Inotuzumab Ozogamicin (Besponsa) för akut lymfocytisk leukemi
Ungefär 5 970 nya fall av akut lymfocytisk leukemi (ALL) förväntades i Förenta staterna 2017, med cirka 1 440 dödsfall samma år, enligt amerikanska cancerföreningarna. Trots förbättringar under de senaste decennierna vid behandling av många olika blodkanker är prognosen för dessa patienter med ALL fortfarande fattig.Allogen stamcelltransplantation (benmärgstransplantation från en donator) erbjuder ett löfte, potentiellt av ett botemedel mot vuxna med ALLA. Det finns emellertid en hinder som ska övervinnas: de låga nivåerna av fullständig remission med nuvarande kemoterapi-regimer. Stamcellstransplantation kräver typiskt att en person har uppnått en fullständig remission av sjukdomen, och det betyder tyvärr att relativt få vuxna med återkommande eller eldfast B-cell ALL (en sjukdom som har kommit tillbaka, trots behandling) kan komma till transplantation.
Således har läkemedelsutvecklare letat efter nya verktyg för att rikta dessa cancerceller. Att attackera celler som har en markör som heter CD22 kan vara ett sådant verktyg under de rätta omständigheterna. CD22 är en molekyl som tillverkas av vissa celler i kroppen och placeras av dessa celler, nästan som märken, på utsidan av cellen, i cellmembranet. Hos patienter med B-cell ALL har cancercellerna denna CD22-molekyl i cirka 90 procent av fallen - och det är ganska bra odds i cancerbehandling.
Inotuzumab ozogamicin (Besponsa) är en humaniserad anti-CD22 monoklonal antikropp som är bunden till calicheamicin, ett medel som kan döda riktade celler.
Inotuzumab ozogamicin kallas ett konjugat eftersom det är en antikropp som är bunden till eller konjugerad med ett medel som kan döda celler. Antikroppsdelen söker celler som har CD22-markören och den konjugerade delen förstör den riktade cellen.
FDA godkände inotuzumab ozogamicin baserat på bevis från en klinisk prövning där forskare undersökte läkemedlets säkerhet och effekt jämfört med en alternativ kemoterapi. Denna försök omfattade 326 patienter som hade recidiverad eller eldfast B-cell ALL och som hade fått en eller två tidigare behandlingar.
Enligt FDA av de 218 utvärderade patienterna upplevde 35,8 procent som fick inotuzumab ozogamicin ett komplett svar, för en median 8,0 månader; av patienterna som fick alternativ kemoterapi upplevde endast 17,4 procent ett komplett svar för en median 4,9 månader. Således är inotuzumab ozogamicin ett viktigt nytt behandlingsalternativ för återfallande eller eldfasta B-celler ALLA.
Vanliga biverkningar av inotuzumab ozogamicin inkluderar låga nivåer av blodplättar (trombocytopeni), låga halter av vissa vita blodkroppar (neutropeni, leukopeni), infektion, låga nivåer av röda blodkroppar (anemi), trötthet, svår blödning (blödning), feber pyrexi), illamående, huvudvärk, låga nivåer av vita blodkroppar med feber (febernutropeni), leverskador (transaminaser och / eller gamma-glutamyltransferas ökat), buksmärtor och höga nivåer av bilirubin i blodet (hyperbilirubinemi). För ytterligare säkerhetsinformation, se fullständig förskrivningsinformation.
2. Lenalidomid (Revlimid) efter transplantation i multipelt myelom
Underhållsterapi med lenalidomid efter autolog hematopoietisk stamcellstransplantation (benmärgstransplantation via självdonation) reducerade dödligheten med 25 procent jämfört med placebo eller observation bland patienter med nyligen diagnostiserat multipelt myelom enligt resultat från en nyligen genomförd metaanalysstudie.McCarthy och kollegor analyserade patientens data från tre randomiserade kliniska prövningar från USA, Frankrike och Italien. Studierna omfattade patienter med nyligen diagnostiserat multipelt myelom som fick självdonerad (autolog) benmärgstransplantation och sedan 1,208 av dem behandlades med lenalidomid efteråt, medan 603 patienter fick antingen placebo eller enkelt observerades eller övervakades.
Patienter som behandlades med lenalidomid hade förbättrad överlevnad utan att deras sjukdom utvecklades jämfört med dem som fick placebo eller observation (52,8 månader vs 23,5 månader). Totalt 490 patienter dog. En signifikant överlevnadsförmån ses i lenalidomidgruppen.
En större andel patienter i lenalidomidgruppen upplevde en hematologisk sekundär primär malignitet och fast tumör andra primär malignitet; Progressionshastigheten, mortaliteten på grund av alla orsaker eller dödligheten som ett resultat av myelom var dock allt större i placebo / observationsgruppen.
3. Fast kombinationskemoterapi för akut myeloid leukemi
AML är en snabbt framskridande cancer som börjar i benmärgen och orsakar snabbt ett ökat antal vita blodkroppar i blodet. Cirka 21.380 personer kommer att diagnostiseras med AML i år och cirka 10.590 patienter med AML kommer att dö av sjukdomen.Vyxeos är en fast kombination av kemoterapeutiska läkemedel daunorubicin och cytarabin som kan hjälpa vissa patienter att leva längre än om de skulle få de två behandlingarna separat. FDA godkände Vyxeos för behandling av vuxna med två typer av akut myeloid leukemi (AML):
- Ny diagnostiserad terapi-relaterad AML (t-AML) och
- AML med myelodysplasi-relaterade förändringar (AML-MRC).
I en klinisk studie levde 309 patienter med nyligen diagnostiserad t-AML eller AML-MRC som randomiserades för att ta emot Vyxeos eller separat administrerade behandlingar av daunorubicin och cytarabin, patienter som fick Vyxeos längre än patienter som fick separata behandlingar av daunorubicin och cytarabin (median övergripande överlevnad 9,56 månader vs 5,95 månader).
Vanliga biverkningar inkluderade blödande händelser (blödning), feber med lågt antal vita blodkroppar (febernutropeni), utslag, svullnad i vävnaderna (ödem), illamående, inflammation i slemhinnorna (mukosit) och andra skadliga effekter inklusive gastrointestinala problem , allvarliga infektioner och onormal hjärtrytm (arytmi).
