Förstå avsikt att behandla modeller i medicinsk forskning

När det används i medicinska studier, uttrycket avsikt att behandla avser en typ av studiedesign. I denna typ av studier analyserar forskarna resultaten av sin studie utifrån vad patienterna fick veta att göra. Med andra ord ser läkare på patientresultat baserat på hur de skulle behandlas, snarare än vad som faktiskt hände. Till exempel, om en person i en studie randomiseras till en medicinsk behandling men slutar att få kirurgi - eller ingen behandling alls - är deras resultat fortfarande ansedda som en del av den medicinska behandlingsgruppen. I en idealisk värld skulle naturligtvis avsikt att behandla och verklig behandling vara densamma. I den verkliga världen varierar det mycket, beroende på vad som studeras.

Varför dessa modeller används

Intentioner att behandla modeller används av ett antal skäl. Den största är att de, från en praktisk synvinkel, bara ger mening. Forskare vill veta hur droger eller behandlingar kommer att fungera i den verkliga världen. I den verkliga världen tar inte alla droger som föreskrivs. Inte alla slutar få den operation de rekommenderas. Genom att använda en avsikt att behandla modell kan forskare analysera hur en behandling fungerar i ett något mer realistiskt sammanhang. Intent att behandla uttryckligen erkänner det faktum att hur droger fungerar i labbet kan ha mycket lite att göra med hur de arbetar i fältet. Faktum är att en av anledningarna till att lovande droger ofta är så nedslående när de släpps är att människor inte tar dem som de gör i studierna. (Det finns också ofta andra skillnader mellan verkliga patienter och forskare.) 

nackdelar

Inte alla människor gillar att försöka behandla försök. En anledning är att de kan underskatta en medicins potentiella effektivitet. Till exempel visade tidiga prövningar av förexponeringsprofylax för HIV hos homosexuella män att behandlingen verkade relativt effektiv ... men bara hos individer som tog det regelbundet. De övergripande resultaten som framgår av avsikt att behandla modeller var mycket mindre uppmuntrande. Vissa människor säger att ett läkemedel inte fungerar om patienter inte tar det. Andra säger att du inte kan bedöma mediciner om patienter inte tar det som föreskrivet. Båda sidorna har en punkt. Det finns inget perfekt svar. Vilken analys som ger mest mening att använda är något beroende av frågan. 
Ibland kommer forskare som ursprungligen utformar en studie för intent-to-treat-analys att sluta analysera behandlingen på så sätt och per protokoll. (För en analys per protokoll jämförs de personer som faktiskt fått behandlingen som specificerad för dem som inte gjorde det, oavsett randomisering.) Detta görs vanligtvis när intentionen att behandla analys visar ingen effekt eller ingen signifikant effekt, men någon effekt ses för de personer som faktiskt tog behandlingen. Men denna typ av selektiv, post-hoc-analys är frowned på av statistiker. Det kan ge missvisande resultat av flera anledningar. En sådan anledning är att de som fick behandlingen kan vara annorlunda än de som inte gjorde det.
När en avsikt att behandla studien är mindre lovande än tidigare, mer noggranna observerade studier, kommer forskare ofta fråga varför. Detta kan vara ett försök att rädda det som hade ansetts vara en lovande behandling. Om det till exempel visar sig att de inte tog mediciner eftersom det smakar illa, kan problemet vara lätt att fixa. Ibland resulterar ibland i mindre försök helt enkelt inte att dupliceras i en större studie, och läkare är aldrig helt säkra på orsaken.
Sanningen är att skillnaderna mellan tidiga effektivitetsprover och avsikt att behandla studier är själva anledningen att behandla modeller är viktiga. Denna typ av studie syftar till att stänga klyftan mellan hur läkemedel fungerar i forskarstudier och hur de fungerar i den verkliga världen. Det gapet kan vara en stor.