Nya och kommande behandlingsalternativ för primär myelofibros
Kanske har din läkare rekommenderat att transplantation inte är det bästa alternativet för dig, eller ingen lämplig givare kan identifieras, eller du har inte tolererat andra första behandlingsterapi för PMF. Naturligtvis kan din nästa fråga vara-vilka andra behandlingsalternativ är tillgängliga? Lyckligtvis finns det många pågående studier som försöker hitta ytterligare behandlingsalternativ. Vi kommer att granska några av dessa mediciner kortfattat.
JAK2-inhibitorer
Ruxolitinib, en JAK2-hämmare, var den första riktade terapin som identifierades för PMF. Mutationer i JAK2-genen har associerats med utvecklingen av PMF.Ruxolitinib är en lämplig terapi för personer med dessa mutationer som inte kan genomgå stamcellstransplantation. Lyckligtvis har det hittats till hjälp även hos människor utan JAK2-mutationer. Det finns pågående forskning som syftar till att utveckla liknande läkemedel (andra JAK2-hämmare) som kan användas vid behandling av PMF samt att kombinera ruxolitinib med andra läkemedel.
Momelotinib är en annan JAK2-hämmare som studeras för behandling av PMF. Tidiga studier noterade att 45 procent av de personer som fick momelotinib hade minskad mjältstorlek. Ungefär hälften av de studerade hade förbättrad anemi och mer än 50 procent kunde stoppa transfusionsbehandling. Trombocytopeni (lågt antal blodplättar) kan utvecklas och kan begränsa effektiviteten. Momelotinib jämförs med ruxolitinib i en fas 3-studie för att bestämma sin roll vid behandling av PMF.
Immunmodulerande läkemedel
Pomalidomid är ett immunmodulerande läkemedel (läkemedel som förändrar immunsystemet). Det är relaterat till talidomid och lenalidomid. I allmänhet ges dessa mediciner med prednison (en steroidmedicinering).Thalidomid och lenalidomid har redan studerats som behandlingsalternativ i PMF. Även om de båda visar fördel, är deras användning ofta begränsad av biverkningar. Pomalidomid utvecklades som ett mindre giftigt alternativ. Vissa patienter har förbättring av anemi men ingen effekt upplevdes i mjältstorleken. Med tanke på denna begränsade förmån finns det pågående studier som tittar på att kombinera polmalidomid med andra medel som ruxolitinib för behandling av PMF.
Epigenetiska läkemedel
Epigenetiska läkemedel är mediciner som påverkar uttrycket av vissa gener istället för att fysiskt förändra dem. En klass av dessa läkemedel är hypometyleringsmedel, vilket skulle innefatta azacitidin och decitabin. Dessa mediciner används för närvarande för att behandla myelodysplastiskt syndrom. Studier som ser på rollen som azacitidin och decitabin är i tidiga faser. Övriga läkemedel är histon deacetlyas (HDAC) hämmare som givinostat och panobinostat.everolimus
Everolimus är ett läkemedel klassificerat som en mTOR-kinashämmare och immunosuppressant. Det är FDA (Food and Drug Administration) godkänt för behandling av flera cancerformer (bröst, njurcellskarcinom, neuroendokrina tumörer, etc.) och för att förhindra organavstötning hos personer som har fått organtransplantation (lever eller njure). Everolimus tas oralt. Tidiga studier indikerar att det kan minska symtomen, mjältstorleken, anemi, blodplättantal och antal vita blodkroppar.Imetelstat
Imetelstat har studerats i flera cancerformer och myelofibros. I tidiga studier har det orsakat remission (avlidna tecken och symtom på PMH) hos vissa personer med mellanliggande eller högrisk-PMF.Om du inte svarar på förstahandsbehandlingen kan du anmäla dig till en ny behandling. För närvarande är det mer än 20 kliniska prövningar som utvärderar behandlingsalternativ för personer med myelofibros. Du kan diskutera detta alternativ med din läkare.
