Hur experimentella droger används i kliniska prövningar

Experimentella eller undersökande läkemedel är mediciner som ännu inte godkänts av FDA, men undersöks för att se om de är säkra, de bästa doserna som ska användas, oavsett om de fungerar och vilka biverkningar de kan orsaka. För att kunna behandlas med dessa läkemedel är det nödvändigt att delta i en klinisk prövning eller att uppfylla kriterierna för medkännande användning. Lär dig om hur dessa läkemedel används, de potentiella fördelarna samt eventuella nackdelar som är förknippade med deras användning och frågor att överväga och fråga din läkare innan du tar något av dessa läkemedel.

Definition

Ett experimentellt läkemedel är ett läkemedel som har gått igenom inledande testning i laboratoriet (och vanligtvis på djur) så att det kan ges till människor men har ännu inte fått godkännande av FDA (Food and Drug Administration).
Dessa läkemedel är också kända som "undersökande läkemedel". Eftersom de ännu inte har godkänts av FDA, kan de ännu inte lagligt marknadsförs och säljas. Med några få undantag, till exempel utökad tillgång och speciella undantag (medlidande användning) är den vanligaste metoden att använda ett experimentellt läkemedel att delta i en klinisk prövning med användning av läkemedlet.
Det kan vara skrämmande först om din läkare rekommenderar ett läkemedel som är klassificerat som "experimentellt" men förstå vad det innebär och att ha en lista med frågor att fråga är mycket till hjälp. Det kan också minska din rädsla för att inse att det finns många myter om kliniska prövningar men varje medicin som vi har som har godkänts har en gång studerats som ett experimentellt läkemedel.

Olika faser av experimentella droger

Inte alla experimentella droger har studerats i samma grad. Vissa börjar bara användas för människor, och vissa har använts under en betydande tid och närmar sig godkännandet av FDA. De olika faserna av kliniska prövningar har olika syften och varierar i antal personer som behandlas.
Innan ett läkemedel testas på människor testas det vanligen på cancerceller eller annan vävnad i labbet, såväl som hos försöksdjur. De första studierna på människor är fas 1-studier. Det finns bara några få personer i dessa försök. Syftet med dessa tidigaste försök är primärt att avgöra om ett experimentellt läkemedel är säkert för människor och att ta reda på vilken dos som är mest lämplig.
Nästa testnivå är fas 2-försök. Dessa försök omfattar fler människor och används för att utvärdera om ett läkemedel är effektivt. Eftersom ett större antal personer är närvarande i dessa studier, erhålls ytterligare information om säkerhet.
Det sista fasen av forskningen innan FDA godkännande är en fas 3-försök. Medan du testar säkerhet igen, görs dessa försök för att se om det nya läkemedlet är Mer effektiv än behandlingar som för närvarande är tillgängliga eller om den är lika effektiv men har färre biverkningar än andra tillgängliga läkemedel.

Vem kan använda experimentella droger?

Experimentella droger är ofta bara tillgängliga i en klinisk prövning, men för de som inte har en klinisk prövning kan det finnas andra alternativ.

Experimentella droger i kliniska prövningar

Den vanligaste sätten att använda ett experimentellt läkemedel är den allra viktigaste att registrera och delta i en klinisk studie som studerar läkemedlet. För att komma in i en klinisk prövning måste du uppfylla en checklista över behörighetskriterier som forskarna skisserat. Dessa kriterier kan innehålla saker som kön, ålder, prestationsstatus och mer, och därför kan inte alla som kan dra nytta komma in till rättegången.

Användning av experimentella droger utanför ett kliniskt försök

Ibland kan experimentella läkemedel erhållas utanför kliniska prövningar, till exempel via medkänsla eller avancerad åtkomst, men mycket specifika kriterier måste uppfyllas för att kunna användas. Dessa inkluderar:

Standardbehandling för ditt tillstånd måste ha misslyckats.
Du är annars inte berättigad att delta i kliniska prövningar som undersöker läkemedlet.
Det får inte finnas några alternativa behandlingar.
Drogen måste ha visat någon aktivitet mot din speciella cancer i studier hittills.
Fördelarna med att använda drogen måste överväga alla förväntade risker med att använda drogen.

För övrigt:

Det måste finnas bevis för att läkemedlet kommer att vara till nytta för dig.
Läkemedlet måste kunna ges säkert utanför protokollet i en klinisk prövning.
Det måste finnas en tillräcklig tillgång på läkemedlet tillgängligt för de personer som ingår i pågående kliniska prövningar.

För-och nackdelar

Det finns ett antal fördelar såväl som nackdelar med att använda ett experimentellt läkemedel. Många tycker att det är bra att lista ut dessa på papper så att de kan väga deras alternativ noggrant. Nackdelar och nackdelar är:

fördelar

Det finns ett antal anledningar till varför ett experimentellt läkemedel kan ha fördelar med hänsyn till FDA-godkända alternativ. Några av dessa inkluderar:

Ett försöksdroger kan ge dig möjlighet att effektivt behandla en cancer eller ett annat hälsotillstånd för vilka effektiva behandlingar ännu inte är tillgängliga, när andra behandlingar har misslyckats eller när nu godkända behandlingar antas ha fler risker eller biverkningar.
Forskare kan få värdefull information om läkemedlet som kan hjälpa andra i framtiden.
De flesta som får ett experimentellt läkemedel som en del av en klinisk prövning följs noggrant av ett medicinskt team.
Läkemedel som anses vara undersökande är ofta gratis för personer som deltar i en försök.

nackdelar

Eftersom ett försöksdrog ännu inte har genomgått tillräcklig testning på tillräckligt många människor för att få godkännande av FDA, kan mindre vara känt om dess effektivitet och säkerhet. Möjliga nackdelar är:

Läkemedlet kan ha negativa effekter (biverkningar) som forskare ännu inte har upptäckt.
Läkemedlet kan inte hjälpa dig specifikt.
Om studien är en placebokontrollerad studie kan du inte veta om du får det experimentella läkemedlet eller en placebo (anteckning: forskarna kommer att meddela om det här är en möjlighet). Med kliniska prövningar i cancer används en placebo sällan, och i stället jämförs nyare läkemedel vanligtvis med äldre "standard av vård" medicinering. Vad detta innebär är att du kommer att få antingen det experimentella läkemedlet eller det förskrivna bästa förstahandsvalet för din cancer.
Användning av läkemedlet kan eliminera dina chanser att använda en annan behandling eller delta i en annan klinisk studie.

Frågor att fråga

Om du överväger användning av ett experimentellt läkemedel, antingen i klinisk prövning eller med medkänsla, är det bra att fråga dig själv och din läkare (eller forskarna) flera frågor. Genom att göra detta är det väldigt bra att ta med dig någon som kan stödja dig och ställa frågor du kanske inte tror att fråga, och vem kan ta anteckningar under ditt samråd. Frågor att fråga kan vara:

Hur kan läkemedlet gynna mig?
Vilka biverkningar kan jag förvänta mig?
Hur fungerar läkemedlet (i ren engelska i stället för tekniska termer)?
Vem betalar för drogen och eventuella relaterade tester och uppföljning?
Om jag bestämmer mig för att stoppa drogen, vad kommer det att hända (både fysiskt och med tanke på att delta i klinisk prövning?)
Hur länge ska jag ta drogen och hur lång tid tar studien?
Ska jag behöva bli inlagd på sjukhus eller behandlas som poliklinik?
Hur kommer jag veta om behandlingen fungerar?
Vem ska jag ringa om jag har frågor när jag tar drogen?
Finns det någon som har tagit drogen som jag kan prata med?
Vad händer om den kliniska prövningen slutar men medicinen är ännu inte godkänd? Kommer du att kunna fortsätta ta drogen om det var effektivt?

Kliniska prövningar och informerat samtycke

Om du väljer att använda ett experimentellt läkemedel, kommer din läkare att fylla i ett samtycke formulär. Dessa liknar former som människor tecknar före operationen och indikerar att du är medveten om de möjliga riskerna med drogen.

Ett ord från Verywell

Alternativet att använda ett experimentellt läkemedel kan skapa enorm ångest även om det finns en rimlig chans att det blir säkert och effektivt. Fas 1-försök kan få dig att tveka ännu mer, men förstå vad som händer innan ett läkemedel testas på människor kan vara till hjälp om du befinner dig i denna situation. Omfattande forskning måste göras och läggas fram för en kommitté innan man överväger att prova ett läkemedel i kliniska prövningar på människor. Dessutom har många av de nya drogerna som studerats noggrant utformats för att rikta sig till specifika processer, så att det finns större chanser att det kommer att vara effektivt än tidigare kliniska prövningar. Självklart, att ställa många frågor och be om ytterligare förtydliganden om vad som helst som verkar oklart, är absolut nödvändigt eftersom du väger dina alternativ.