Vad är fas 1 kliniska prövningar och när gör de dem?

Fas 1 kliniska prövningar är de första försöken som gjorts på människor för att testa ett läkemedel. Det huvudsakliga målet med dessa försök är att avgöra om ett läkemedel eller förfarande är säkert. Före kliniska prövningar i fas 1 kan ett läkemedel ha studerats omfattande på cancerceller i laboratoriet och / eller i laboratoriedjur. Rollen av fas 1 kliniska studier i cancer har emellertid förändrats kraftigt de senaste åren, med mycket av anledningen till att detta är det mänskliga genomprojektet. I det förflutna var dessa försök ofta en "sista gräv" -ansträngning, med endast en liten chans att en person skulle ha nytta, kan fas 1 forskarstudier i stället vara ett utmärkt (och det enda) alternativet att förlänga livet. Dessutom, eftersom många läkemedel som testats i dessa försök har utarbetats noggrant för att störa specifika mål i framsteg och spridning av cancer, tenderar de att vara mindre "riskabla" än tidigare. Vid den nuvarande tiden finns det många som överlever cancer på grund av förekomsten av dessa försök.
Tänk på att syftet med kliniska prövningar är att hitta behandlingar som antingen fungerar bättre eller har färre biverkningar än mediciner som vi för närvarande har tillgång till. Alla mediciner som används för att behandla cancer har en gång testats som en del av en klinisk studie. Och under den tiden var de enda personer som kunde skörda fördelarna med dessa behandlingar de som var i studien för kliniska prövningar.

Definition och syfte med kliniska prövningar i fas 1

Fas 1 kliniska prövningar görs för att se om ett experimentellt läkemedel eller behandling är säkert. Efter en behandling testas i laboratoriet eller på djur, går det in i en klinisk fas 1-studie som görs med människor. Dessa försök involverar vanligen bara ett fåtal personer för att bestämma om ett läkemedel eller en behandling är säker och att bestämma den bästa dosen av ett läkemedel och hur det ska ges (antingen oralt eller intravenöst). Även om det primära syftet med dessa försök är att utvärdera säkerheten, kan de också avgöra om en behandling verkar fungera för cancer.

Andra faser av kliniska prövningar

Det finns tre faser av kliniska prövningar som måste slutföras innan ett läkemedel godkänns av FDA. Om en behandling visas säker I slutet av en klinisk fas 1-studie kan den sedan gå in i en klinisk fas 2-studie, en studie som gjorts för att se om en behandling är effektiv. Om ett läkemedel eller en behandling anses vara säker i en fas 1-studie och effektiv i en fas 2-försök, kommer den då att gå in i en klinisk fas 3-studie. Fas 3 kliniska prövningar är mycket större och görs för att se om en behandling inte bara är säker och effektiv men fungerar bättre eller har färre biverkningar än behandlingar som för närvarande finns tillgängliga.

Fas 1 kliniska prövningar har förändrats under senaste decenniet

Fas 1-försök, och vad du kan förvänta dig om du är inskriven i en, har förändrats avsevärt under de senaste åren.
Många av de nya läkemedel som testas i kliniska fas 1-studier år 2018 har noggrant utformats för att verka på en exakt väg i tillväxten av en cancer.
Det är inte bara läkemedel som dessa ofta mindre benägna att få större biverkningar än traditionella kemoterapidroger (även om de kan), men baserat på design finns det en mer rimlig chans att de kommer att göra skillnad för din cancer. Om du kan hämma ett specifikt steg som en cancer måste gå igenom för att dela upp (och därmed växa och sprida) finns det en rimlig chans att en cancer som har visat sig vara beroende av det steget kommer att svara.
I sådana fall kan det vara att de enda alternativen för behandling av cancer skulle vara konventionella kemoterapi läkemedel. Läkemedel som målmedicin är ofta mer benägna att hålla en cancer i kontroll för en tid, och immunterapi läkemedel, för en liten andel av människor åtminstone, kan ge ett varaktigt svar (långsiktigt svar).
Med framstegen i precisionsmedicin, det är troligt att fas 1 kliniska prövningar fortsätter att erbjuda mer löften för individer snarare än att bara utföra försök för att se om ett läkemedel är säkert.

Ett exempel (Larotrectinib)

Ett exempel på en klinisk fas 1-studie är den för den riktade terapin larotrectinib, som gavs till accesstrat godkännande av FDA 2018. Detta läkemedel fungerar genom att hämma ett steg i tillväxten av cancer som har en särskild genetisk profil, snarare än på någon En specifik cancer (personer med över 17 typer av cancer studerades, inklusive både vuxna och barn). I fas 1-kliniska studier som ledde fram till godkännande gavs läkemedlet till personer med avancerad cancer som antingen inte hade några ytterligare alternativ (inga alternativ) eller hade utvecklats med dessa alternativ. Av de personer som studerades svarade 75 procent av befolkningen på läkemedlet, och många fortsatte att svara när studieperioden slutade efter mer än 9 månader. I jämförelse, om människor behandlades med kemoterapi (om det ens var ett alternativ) skulle majoriteten ha sett deras cancerframsteg inom 6 månader. Det fanns även ett fåtal personer med metastatisk eller inoperativ cancer som hade tumörprogression signifikant nog att läkande kirurgi skulle kunna utföras.

Tankar när man överväger en klinisk studie i fas 1

Det finns några anledningar som någon kan överväga att delta i en klinisk fas 1-studie. En är hoppet på att utveckla forskning som kan hjälpa andra med samma sjukdom i framtiden. Ett annat är hoppet om att ett nytt läkemedel eller förfarande som ännu inte testats på människor kommer att erbjuda en chans att överleva när andra behandlingar misslyckats. Det enda sättet som framsteg i cancerbehandling och efterföljande överlevnad görs är via patientdeltagande i kliniska prövningar. Med det sagt är kliniska prövningar inte för alla.

Risker och fördelar

Det är viktigt att överväga alla risker och fördelar med kliniska prövningar om du överväger en av dessa studier. Det är ofta användbart att skriva ner både för och nackdelar med studien på ett pappersark så att du kan synligt väga dina alternativ. Det finns inget rätt eller fel val, bara det val som är bäst för dig.

Andra alternativ för att ta emot experimentella droger

För det mesta är det enda sättet att använda ett experimentellt (undersökande) läkemedel att delta i en klinisk prövning. Det är inte alltid fallet, och vissa människor kan kvalificera sig för medlidande användning eller utvidgad tillgång till läkemedel som ännu inte godkänts av FDA. Om du inte kvalificerar dig för en klinisk prövning men en undersökningsmedel förefaller lovande för din speciella cancer, ta en stund att lära dig om medkänsla.

Slutsats

Fas 1 kliniska prövningar är de första medicinska studierna där ett läkemedel eller förfarande testas hos människor. Medan traditionellt har detta varit oroande och har lett till skämt om att vara marsvin, kan dessa första studier ses på olika sätt. Från den ena sidan kan de vara mer riskfyllda. Det primära syftet med dessa försök är trots allt att avgöra om ett läkemedel är säkert för människor (och även att få en uppfattning om den bästa dosen att använda).
Men från en annan vinkel kan en klinisk fas 1-studie ha mer att erbjuda. Många steg 3 kliniska prövningar jämför läkemedel som redan har tittats på. Hoppet kan vara att ett läkemedel kommer att förbättra överlevnaden om det bara för några månader. Med en klinisk fas 1-fas ses dock ett nytt läkemedel (och eventuellt en ny kategori av droger) som kanske kan hjälpa till, men kan hjälpa till med mer än någonting annat tillgängligt för närvarande. Exempel på detta har varit frekvent de senaste åren. Eftersom ångest kvarstår om att vara inblandad i kliniska prövningar, ta en stund att lära sig om myterna om kliniska prövningar och vad är fakta och fiktion.